BIG STORY |
Anvisa aprova importação de medicamento inédito para Lito Sousa |
 | (Imagem: @avioesemusicas via YouTube) |
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Lito Sousa vai receber um medicamento que nenhum ser humano recebeu antes contra a doença de Creutzfeldt-Jakob. |
A Anvisa autorizou a importação do ALN-6457, em caráter excepcional. O pedido partiu do Hospital Israelita Albert Einstein, onde ele faz tratamento. |
Contextualizando 🩺 A doença de Creutzfeldt-Jakob é uma encefalopatia espongiforme, ou seja, o cérebro adquire aspecto de esponja ao perder neurônios em massa. A causa é o príon, uma proteína natural do sistema nervoso que perde a sua estrutura tridimensional correta. Essa versão defeituosa força proteínas vizinhas e saudáveis a se dobrarem errado também, em uma reação em cadeia dentro do cérebro. Os agregados resultantes matam neurônios e provocam demência de progressão rápida, alterações de comportamento, tremores, rigidez muscular e perda de coordenação. |
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O (possível) tratamento |
O ALN-6457 é um siRNA, uma molécula pequena de RNA desenhada para desligar um gene específico dentro das células. |
O alvo aqui é o PRNP, gene que carrega a receita para fabricar a proteína priônica. Ao interceptar essa receita antes da produção, o medicamento reduz a quantidade de proteína disponível no cérebro. |
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Mas é preciso ter cautela, pois o ALN-6457 está em estágio pré-clínico para doenças priônicas, ou seja, nunca passou por estudos formais em seres humanos contra a DCJ. |
Reduzir a produção da proteína é uma hipótese sólida no laboratório, mas o cérebro já perdeu neurônios que nenhum medicamento devolve. |
Não há como prever se a molécula chegará ao alvo em quantidade suficiente, nem qual será a resposta do organismo. |
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RESEARCH |
O “dia” em que um rim de porco virou solução para um humano |
 | (Imagem: BBC) |
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Recorde histórico. Um rim de porco geneticamente modificado funcionou por 271 dias dentro de um paciente com doença renal terminal, o maior tempo já registrado sem diálise após um transplante entre espécies. |
Para se ter uma ideia do feito, o recorde anterior era de 130 dias, e o primeiro paciente vivo a receber um rim suíno, em 2024, sobreviveu 52 dias. |
O estudo saiu na The Lancet e foi liderado pelo nefrologista brasileiro Leonardo Riella, professor da Harvard Medical School. |
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O procedimento 🏥 |
O órgão veio de um animal com o genoma editado, ou seja, com trechos do DNA reescritos ainda antes do nascimento. |
As alterações removem açúcares da superfície das células suínas que nossas defesas identificam na hora como “sinal de invasor”. Também entram genes humanos que ajudam a controlar a coagulação e a inflamação dentro do novo enxerto.
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Em janeiro de 2025, os cirurgiões do Massachusetts General Hospital ligaram o órgão aos vasos do abdome, e a filtragem começou de imediato. |
E qual é o objetivo disso tudo? Atualmente, não é que a pessoa fique com o rim suíno para sempre, mas usá-lo como uma “ponte” para um futuro transplante humano. |
E essa hipótese foi testada: em janeiro de 2026, Tim Andrews recebeu um rim humano de doador falecido, que passou a funcionar de imediato. |
Os exames não apontaram nenhum sinal de que a passagem pelo órgão suíno tivesse deixado o sistema imune mais reativo. |
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BELIEVE IT OR NOT |
Genes de morcegos podem combater o câncer? |
 | (Imagem: Riizz | Unsplash) |
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Um novo estudo publicado na revista Nature montou o genoma de oito espécies de morcegos e encontrou genes ligados ao mesmo tempo à longevidade, à imunidade e à resistência a tumores. |
Os animais pertencem ao gênero Myotis, presente em seis continentes. Eles vivem entre 7 e 42 anos — o que é extremamente raro para mamíferos desse tamanho. |
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A equipe montou os primeiros genomas quase completos dessas oito espécies. O material veio de pequenos discos de tecido retirados da asa, sem sacrificar os animais. |
Em laboratório, células do morcego-marrom-pequeno foram expostas a substâncias que danificam o DNA. Em vez de acionar os genes de reparo, elas ativaram genes de apoptose, que é a morte celular programada. |
🩺 Na prática, o organismo parece descartar a célula defeituosa em vez de tentar consertá-la. Isso reduziria o acúmulo de mutações que dão origem a tumores. |
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Isso significa que… |
No futuro, talvez seja possível ensinar células humanas doentes a se autodestruir em vez de se remendar. |
A aposta seria criar fármacos que ativem essa via de apoptose apenas em células com DNA danificado. Ou seja, o câncer seria barrado na origem, e não perseguido depois de já instalado no organismo. |
No entanto, isso ainda é hipótese. Nada foi testado em humanos, e o que funciona em morcegos não necessariamente funcionaria em nós. |
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